La FDA américaine retarde la décision concernant le médicament de Lilly contre la maladie d'Alzheimer et demande la création d'un groupe consultatif

information fournie par Reuters •08/03/2024 à 20:40

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(Ajout de l'évolution des actions, des commentaires des médecins et de l'analyste aux paragraphes 3, 16-9 et 23) par Julie Steenhuysen et Patrick Wingrove

La Food and Drug Administration américaine a retardé sa décision concernant le traitement expérimental d'Eli Lilly LLY.N pour la maladie d'Alzheimer précoce et organisera une réunion d'experts externes pour discuter de sa sécurité et de son efficacité, a déclaré la société.

La décision de la FDA a surpris les responsables de l'entreprise et de nombreux experts de la maladie d'Alzheimer, qui s'attendaient à ce que le donanemab, le médicament de Lilly, soit pleinement approuvé ce mois-ci, sur la base des résultats des essais cliniques de l'année dernière, qui ont montré que le traitement était sûr et efficace.

Aucune date n'a été fixée pour la réunion du comité consultatif, mais il pourrait s'écouler plusieurs mois avant qu'elle n'ait lieu. Les actions d'Eli Lilly ont baissé de 3 %, tandis que les actions de Biogen BIIB.O , qui vend un médicament concurrent, ont augmenté de plus de 2 %.

C'est la deuxième fois que la FDA retarde la mise sur le marché de ce traitement très attendu, après avoir refusé d'accorder une autorisation accélérée à ce médicament il y a un an.

Les médicaments comme le donanemab, qui ralentissent la progression de la maladie chez les patients à un stade précoce, représentent une nouvelle ère dans le traitement de la maladie d'Alzheimer, après trois décennies de tentatives infructueuses pour lutter contre cette maladie mortelle qui touche plus de 6 millions d'Américains, selon l'Alzheimer's Association.

anne White, présidente de Lilly Neuroscience, a déclaré dans une interview: "C'était vraiment inattendu", ajoutant que la nouvelle est arrivée très tard dans le processus d'examen et que l'entreprise était prête à lancer le médicament.

Mme White a indiqué que la FDA souhaitait que le groupe d'experts discute de certains aspects particuliers de l'essai clinique utilisé dans sa demande d'approbation traditionnelle par la FDA, notamment des questions relatives à l'efficacité et à la sécurité.

La FDA avait organisé des réunions du comité consultatif avant d'approuver le Leqembi d'Eisai 4523.T et de Biogen, qui a reçu l'autorisation standard l'année dernière et qui fonctionne de manière similaire. L'agence a refusé de commenter sa décision.

Administré par perfusion une fois par mois, le donanemab est conçu pour éliminer du cerveau une protéine toxique liée à la maladie d'Alzheimer appelée bêta-amyloïde.

Le traitement a ralenti la progression des troubles de la mémoire et de la pensée de 22 % à 29 % dans un vaste essai clinique, ce qui est à peu près comparable au ralentissement de 27 % observé avec Leqembi.

Chez les patients présentant des niveaux faibles à moyens d'une deuxième protéine apparentée à la maladie d'Alzheimer, appelée tau, le médicament a ralenti la progression de la maladie de 35,1 % par rapport au placebo.

Le gonflement du cerveau, un effet secondaire connu de ce type de médicament, s'est produit chez 24 % des patients du groupe traité par le donanemab, tandis que des hémorragies cérébrales se sont produites chez 31 % des patients du groupe donanemab et chez environ 14 % des patients du groupe placebo.

Dans le cadre de l'essai, les participants pouvaient arrêter le traitement dès que l'imagerie cérébrale montrait que le médicament avait éliminé l'amyloïde.

M. White, de Lilly, a déclaré que cette conception, ainsi que l'utilisation de la protéine tau pour regrouper les patients et évaluer les avantages du médicament, seraient probablement discutées lors de la réunion du comité consultatif.

uNE PRUDENCE ACCRUE

Les experts ont déclaré que l'association du médicament avec le gonflement du cerveau et les hémorragies pourrait être en cause. Trois personnes traitées avec ce médicament dans le cadre de l'étude menée par la société sont décédées.

Le Dr Erik Musiek, neurologue à l'Université de Washington et à l'hôpital Barnes-Jewish de Saint-Louis, s'attendait à ce que le médicament soit approuvé ce mois-ci. Louis, s'attendait à ce que le médicament soit approuvé ce mois-ci. Il a indiqué que le taux plus élevé d'effets secondaires graves du donanemab par rapport au Leqembi était l'une des raisons possibles de la "prudence supplémentaire" de la FDA

Le fait de permettre aux patients d'arrêter le traitement une fois que le médicament a fait son travail d'élimination de l'amyloïde pourrait également être un facteur, mais Musiek considère cela comme un avantage par rapport à Leqembi, qui est administré deux fois par mois pour une durée indéterminée.

Le Dr Mary Sano, directrice du Centre de recherche sur la maladie d'Alzheimer à Mount Sinai (New York), a suggéré que la FDA pourrait avoir des difficultés à gérer les patients qui arrêtent le traitement et doivent ensuite le reprendre, ce qui pourrait les exposer à des effets secondaires supplémentaires.

"Il ne s'agit pas de médicaments sans effets indésirables. Ce ne sont pas des médicaments bon marché et ils prennent du temps au patient. Il faut vraiment s'assurer qu'ils ont une valeur ajoutée", a-t-elle déclaré.

Leqembi coûte 26 500 dollars par an pour un patient moyen.

La société Lilly, basée à Indianapolis, a déclaré qu'il n'y avait pas de changement dans ses prévisions financières pour 2024.

Les analystes prévoient en moyenne des ventes de donanemab de 189,6 millions de dollars en 2024, qui passeront à 837 millions de dollars l'année prochaine, selon les données de LSEG. En février, Lilly prévoyait un chiffre d'affaires de 40,4 à 41,6 milliards de dollars pour 2024, en grande partie grâce à ses médicaments contre la perte de poids et le diabète.

Evan Seigerman, analyste chez BMO Capital Markets, a déclaré qu'il pensait que le médicament de Lilly finirait par l'emporter. "Les données sont bonnes. Il est relativement sûr et remplit toutes les conditions"